أ- يولد الإنسان بمجموعة من الصفات والأمراض محمولة على جينات، وهذه الجينات عبارة عن مجموعة من التتابعات (النيكلوتيدية) التي تشفر وتعطى مجموعة من الأحماض الأمينية البروتينية، وهذه التتابعات النيوكلوتيدية لها ترتيب معين، فإذا ما اختل هذا الترتيب ينتج حمض أميني آخر، مما يؤدى إلى تغير الشكل والوظيفة المسؤول عنها هذا الجين، وربما يصاب الإنسان بتشوه خلقي أو مرض معين نتيجة الخلل في تكوين هذا الجين.
وهذه الجينات محمولة على عدد معين من (الكروموسومات) يبلغ عددها ستة وأربعون (كروموسوم) في كل خلية من خلايا الجسم، ما عدا الحيوان المنوي والبويضة، فيحمل كل منهما ثلاثة وعشرين (كروموسوم) حتى إذا ما التقيا فإنهما يكوِّنان خلية كاملة من الأب والأم بها ستة وأربعين (كروموسوم).
ومن خلال التقدم الكبير الذي حدث خلال عشر سنوات في مجال المناعة والهندسة الوراثية، أمكن معرفة الكثير من أسرار بعض الأمراض التي كان من الصعب علاجها، لأنها ناتجة من عيوب وراثية غير قابلة للعلاج.
ب- ما هو العلاج الجيني؟
هو أحد تطبيقات الهندسة الوراثية فهو يقوم على إصلاح الخلل في الجينات، أو تطويرها، أو استئصال الجين المسبب للمرض واستبدال جين سليم به، وذلك بإحدى الطريقتين التاليتين: